Πολύ θετικά αποτελέσματα είχαν οι τελικές δοκιμές με το πρώτο φάρμακο για την κυστική ίνωση, το οποίο επιτίθεται στην υποκείμενη αιτία της νόσου. Όπως διαπιστώθηκε βελτιώνει σημαντικά την αναπνοή και την ποιότητα της ζωής των ασθενών.
Πολύ θετικά αποτελέσματα είχαν οι τελικές δοκιμές με το πρώτο φάρμακο για την κυστική ίνωση, το οποίο επιτίθεται στην υποκείμενη αιτία της νόσου. Όπως διαπιστώθηκε βελτιώνει σημαντικά την αναπνοή και την ποιότητα της ζωής των ασθενών.
Το φάρμακο είναι γνωστό με την κωδική ονομασία VX-770 και επιτίθεται στο επονομαζόμενο γονίδιο G551D, το οποίο αποκαλείται επίσης Κελτικό διότι είναι πολύ συχνό στην Ιρλανδία. Όμως οι ερευνητές πιστεύουν ότι το επίτευγμά τους θα έχει σημαντικό αντίκτυπο σε όλους τους ασθενείς με κυστική ίνωση.
Η φαρμακευτική εταιρεία Vertex που παράγει το νέο φάρμακο, προγραμματίζει να υποβάλλει τον φάκελο για την έγκρισή του κάποια στιγμή το φθινόπωρο, με την ελπίδα ότι το 2012 θα μπορέσει να το διαθέσει ευρέως.
Αν εγκριθεί, θα κυκλοφορήσει με τη μορφή δισκίων, με τους ασθενείς να παίρνουν δύο χάπια την ημέρα.
Στο ερευνητικό πρόγραμμα που οδήγησε στην εξέλιξη αυτή, συμμετείχαν επιστήμονες από την Ευρώπη, τις ΗΠΑ και την Αυστραλία. Όπως διαπίστωσαν, η χορήγηση του φαρμάκου σε ασθενείς ηλικίας άνω των 12 ετών οδήγησε σε σημαντική βελτίωση της πνευμονικής λειτουργίας και της ποιότητας της ζωής τους, ενώ ελάττωσε σημαντικά τις εξάρσεις της νόσου.
«Η επινόηση αυτού του φαρμάκου είναι σημαντική, διότι είναι το πρώτο που δείχνει να αντιμετωπίζει την υποκείμενη αιτία της κυστικής ίνωσης και να ασκεί βαθιά επίδραση στη νόσο, ακόμα και μεταξύ ασθενών που ζουν με αυτήν εδώ και δεκαετίες», δήλωσε ο δρ Stuart Elborn, καθηγητής Αναπνευστικής Ιατρικής στο Πανεπιστήμιο Κουηνς στο Μπέλφαστ, ο οποίος είναι ένας από τους επικεφαλής του προγράμματος.
«Οι εκπληκτικές μειώσεις που είδαμε σε δείκτες των ασθενών υποστηρίζουν την άποψη ότι το VX-770 επιδρά στις πρωτεΐνες που εκφράζονται από το ελαττωματικό γονίδιο G551D, χτυπώντας έτσι την βασική γενετική δυσμορφία που οδηγεί στην κυστική ίνωση».
«Είναι μια πρωτοποριακή θεραπεία, διότι αντιμετωπίζει την βασική γενετική μεταλλαγή που οδηγεί στη νόσο», συνηγόρησε η δρ Judy Bradley, λέκτορας Επιστημών Αποκατάστασης στη Σχολή Επιστημών Υγείας του Πανεπιστημίου του Ulster.
Μολονότι είναι ακόμα πολύ νωρίς για να λεχθεί εάν το φάρμακο μπορεί να παρατείνει τη ζωή των ασθενών, οι ερευνητές τονίζουν πως οι βελτιώσεις που επιφέρει στα συμπτώματα είναι τόσο σημαντικές, ώστε είναι σίγουρο πως οι ασθενείς θα ζουν καλύτερα.
Σύμφωνα με τον ελληνικό Σύλλογο για την Κυστική Ίνωση, στην χώρα μας γεννιούνται ετησίως 50 παιδιά με κυστική ίνωση.
Η κυστική ίνωση είναι μια κληρονομική ασθένεια, κύριο χαρακτηριστικό της οποίας είναι η παραγωγή ιδιαίτερα πυκνής βλέννας, η οποία αποφράσσει διάφορα όργανα και πόρους του σώματος, ιδίως τους πνεύμονες και το πάγκρεας.
Το επακόλουθο είναι η βαριά παγκρεατική ανεπάρκεια από πολύ μικρή ηλικία και η εμφάνιση σοβαρών, χρόνιων, αναπνευστικών λοιμώξεων που σταδιακά καταστρέφουν τους πνεύμονες και οδηγούν τον ασθενή σε αναπνευστική ανεπάρκεια και τελικά στον θάνατο.
ΠΗΓΗ:ygeia.tanea.gr